西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

时间:2021-09-15 00:32:27 作者:kingsseo

核心提示:

1. 近日,网曝西安交通大学附属第二医院的一张患儿住院费用结算单,显示4天住院治疗费用为55万元,其中,“西药费”为550177.2元,用于治疗脊髓性肌肉萎缩症。

2. “诺西那生”、Zolgensma和Risdiplam均是用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。“诺西那生”是目前国内唯一获批用于治疗这种疾病的药物,一剂55万,首年注射6次,次年费用下降,需反复注射。Zolgensma一针1378万人民币,一次性完成治疗。Risdiplam已于去年提交申请,一年约220万,价格最低,但仍是天价。

3.目前中国约有3万至5万名“脊髓性肌萎缩症”患者,某种程度上,这5万名患者均需使用“诺西那生”或Zolgensma。但两种天价药仅有一种获批,进入医保的可能性也微乎其微。

4.使用昂贵的“诺西那生”不是过度治疗,但药物费用对患者家庭确实是沉重的负担。我国没有发达的商业医保体系,不扩大医保容量,很难将罕见药纳入医保。但是药物价格并非一不变,随着更多同类新药获得批准,药物价格也会大幅降低。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

一针救命药,去年长沙5毫升卖70万,今年九月西安一针55万,这款全球最贵天价药,为何屡遭争议?

世界上最贵的药是什么?

“诺西那生”。

这款大部分人几乎一生中从来不可能遇到或者用到的药物,自去年以来,先后两次以不同的方式,被媒体以“天价,用不起”等名目,炒热了自己的知名度,也由此带来了极大争议。

但这款在国内被炒成全球最贵的药,现在让位给了另一款同样治疗这种叫做“脊髓性肌萎缩症”的药物Zolgensma

。这款最新的药物的定价是212.5 万美元,也就是1378万人民币。据称已申请国内药监部门批准。

为何针对这种罕见疾病的两款药物,分别成为全世界最贵与第二贵的药物?这是一种什么病,为何这种药物屡遭非议,但却仍有婴孩家长举债使用?

而已获批进入国内的“诺西那生”,去年八月的价格为一剂70万元,今年降价到了一剂55万元,但一年内需输注6针,差不多200多万元,仍是“天价”。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

▎ 图 /脊髓 肌肉萎缩会导致肌肉萎缩和失去控制,通常从婴儿期开始,病情严重后会瘫痪、甚至 死亡

九月初,西安交通大学附属第二医院的一张住院费用结算单,显示4天的住院治疗费用为55万元。但是如果仔细看账单,主要费用是“西药费”的药物,账单显示费用为550177.2元。医院收取的床位费、护理费、化验费、检查费等加起来,是3000多元。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

这个婴孩得了一种什么病,为什么药物那么贵?

这个一岁的婴孩,患的是一种叫做“脊髓性肌萎缩症”(SMA)的遗传性疾病,这是一种非常罕见的疾病,

每一万个新生儿中大约会有一个人罹患这个病。

如果不治疗,患儿会丧失一些基本功能,

如吞咽或抬头,会影响进食和呼吸,病情严重后会瘫痪、甚至死亡。

此外,脊髓性肌萎缩症也可以是一个迟发性的疾病,会在青少年和成人期才发病,表现出明显的肌无力和运动障碍,如无法独立站立或行走。

导致SMA疾病的原因,是一个叫做SMN2 基因出现了错误,影响患者身体产生有功能的蛋白SMN。如今这个一岁患者使用的药物,是“诺西那生”,这是第一款SMA治疗性新药,由美国Ionis 制药公司研发,于2016年12月被美国食品药品监管局(FDA)批准上市。诺西那生是一种“反义寡核苷酸”,可以改变信使 RNA的拼接,让SMN2 基因也能生产出有功能的蛋白。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

▎ 图:诺西那生修复SMN2基因错误

在2期临床试验中,一共有25 名婴儿接受了诺西那生治疗,2.9年的随访结果显示,所有孩子不需支撑都可以坐起,22名孩子(88%)能够独立行走 。

其实在去年八月份,诺西那生钠注射液就成功引起了大家的关注。

当时的一家媒体称这款药国外只卖“41美元”(折合200多元人民币),在国内却卖到了70万。今年价格变成55万,看来有所降价。

当时的一个关注点,是为什么国外那么便宜的药,到了中国就涨了3400倍,似乎谋取了“天价暴利”?湖南长沙的这位病儿也是男婴,媒体报道名叫武某,出生于2019年7月。出生不久的他便患上了脊髓性肌萎缩症。

据了解,2019年2月,诺西那生钠注射液获得国家药监局批准,用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症。

据了解,在上市后该药物在国内目前售价为每支69.7万元,每年需反复注射且属于完全自费药物。

但是,这个吸引眼球的话题,本来就是基于一个误解!实际上,这款药在国外也不便宜。所谓的“200多元成本价”,是因为在澳大利亚卫生部的网站上,诺西那生(nusinersen)标注有一个(澳元)的价格。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

但是该网站同样还有一个0000的价格,折合成人民币约为55万元。

为什么一个药会有两个价格呢?实际上,只是患者需要自己支付的费用,而0000才是“诺西那生”在澳洲的真正价格,这个价格(DPMQ)代表“最大量调剂价格”,可以简单表述为药品的批发价。

这就像新冠疫苗免费注射,并不是说疫苗不要钱,而是有人为它买了单。对于诺西那生,

在澳洲,是澳洲政府为批发价和患者支付费用之间的差价买了单,而在西安,则是家长直接买了55万元的单。

对此,孩子的母亲表示,网上所流传的医院收费票据照片,是在其不知情的情况下流传出去的,孩子需要用进口药“诺西那生”治疗,也是家长同意的,西安交大二附院没有针对药品多收一分钱。对网上的相关炒作,家长很不满。

医院、医生都不应该为此事背锅。而两次让这款名不见经传的药物,成为新闻热点,大多来自媒体的推波助澜与质疑。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

▎ 图/诺西那生钠注射液在国内上市价格为69.7万人民币。去年在长沙注身一剂为70万元,今年九月在西安一剂为55万元。一年内需要注射6次,其后每四个月注射一剂。这款药物的累积治疗费用第一年至少需330万人民币

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

“诺西那生钠”为什么这么贵?另一款同样治疗“脊髓性肌萎缩症”的新药标价1500万人民币。第三款年定价34万美元。国内5万罕见病人能否用得起这两款天价药?

目前国内唯一治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物,中文商品名为“诺西那生钠注射液”。

据悉,诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发,2016年12月23日首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。该药物研发历时十余年,有中国科学家参与研发过程,但是中国药企多缺席“孤儿药”市场。

诺西那生钠注射液在美国的治疗费用相当昂贵,定价为12.5万美元(折合人民币约82万元)一针,首年需要注射6次,治疗费用约75万美元(折合人民币约480万元),第二年的费用降低一半至37.5万(折合人民币约245万元)。

2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。

在上市后该药物在国内目前售价为每支69.7万元。如果按照它的注射方式,首年需要注射6次,第二年费用降低一半,也得200多万,这对许多工薪阶层来说,同样也是一个天价数字。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

▎ 图/Zolgensma 是 FDA 批准的治疗“脊髓性肌萎缩症”的第二款药,售价超过 210 万美元。它由制药巨头诺华旗下的制药商 AveXis 制造

Spinraza曾是治疗SMA的唯一药物,其销售额在2018年达到了17亿美元(约119亿人民币),并在2019年增长至21亿美元(约146亿人民币)。不过,随着Zolgensma在去年获得FDA批准上市,这一局面也被打破。

Zolgensma是第二款治疗SMA的药物,是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法,但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。

与诺西那生钠不同,诺华公司旗下的Zolgensma是一款可以一次性治疗SMA的基因替代疗法药物,通过静脉注射完成一次性给药。这款药物的标价高达212.5万美元(约1482万人民币),是目前全球最为昂贵的“天价药”,但也有着可一次性完成治疗的特性。

而诺西那生钠需要反复、多次注射,患者的累积费用可能会更多。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

据了解,目前Zolgensma在日本的药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元),是日本国内价格最贵的药物,用药对象为未满2岁的患者。

2020年5月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。

据美儿SMA关爱中心提供的数据,目前中国约有3万至5万名SMA患者,其中,80%患者都是严重的SMA-I型或者SMA-II型,还不包括未被检查出的潜在患者。

而某种程度上,这5万名患者均需使用这两种天价药的中的一种。

但显然,

目前围绕着SML罕见疾病的两款天价药,只有一款在国内获得批准,至今没有进入医保,未来进入医保的途径也微乎其微。但竞争可能会使这两款天价药降价

,由罗氏研发的第三款SMA药物Risdiplam,已在去年4月23日递交了在中国上市的申请。如果审批通过能够在国内上市,意味着除了诺西那生纳注射液之外,SMA患儿们则又多了一种选择。Risdiplam 是一种存活的运动神经元 RNA 剪接修饰剂。也就是利用目前较火热的RNA平台进行的研发。据这家公司的发言人称,

它的年度定价将限定在340,000 美元。相当于一年花费220多万人民币,在目前的三款药物中,价格最低。

但对于国内平均年收入四万左右的家庭来说,仍属天价。

国内这5万多患有SML罕见疾病的婴孩,仍然面临

“有病无法治,有药用不起”

的两难局面。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

▎ 图/2021年6月,五个月大的亚瑟·摩根被查出患有脊髓性肌肉萎缩症。他接受了基因疗法 Zolgensma这款全世界最昂贵的药物,现在,他的健康状态良好

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

为何治疗罕见病的药物都是天价?这些制药公司为何会制定超高定价?

“脊髓性肌萎缩症” 是一种罕见病,之前没有治疗性药物。现代的新药研究,需要很高的研发投入,包括进行各种临床试验的费用。据统计,在2019年,排名前10的制药公司共投入了820亿美元研发费用,而在同一年,美国FDA批准的新药是45个。当然,新药研发的时间不是一年,一般平均需要10年,这也是研发成本巨大的一个主要原因。目前认为,新药的平均研发成本是10亿美元左右。

很显然,这个成本也包括了为失败的研究买的单。但是,因为新药研究的成功率不高,一般只有十分之一,如果不为“成功之母”买单,那么就不会有新药诞生了。在另一方面,因为药物研发的成本高、周期长,药企会更愿意投入资金研究比较大众化的药物,期望在新药获得批准之后,能够尽快回笼所投入的研发资金,再继续新的研究项目。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

▎ 图/Risdiplam以Evrysdi品牌名称销售,是第三款用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA) 的药物,也是第一种被批准用于治疗这种疾病的口服药物。它目前在美国的年定价在34万美元

治疗罕见病的药物又称为“孤儿药”,很多国家针对“孤儿药”制定了优惠政策,目的是鼓励药企投入资金,研发相关药物。

比如在美国,如果获得“孤儿药”认证,在研药物不但能享受审批过程中的优惠政策,加速批准,在获批上市之后,还会获得7年的市场垄断期,在此期间FDA不会批准其他同类药物。

自1983年开始实行“孤儿药”政策以来,美国已经批准了500多款“孤儿药”,虽然给一些药企带来了商业利益,但更重要的是,很多罕见病的患者也确实获得了治疗的机会。

前面说了,4天花了55万治疗费用,实际上医院没有收太多费用,绝大部分费用都是“孤儿药”的费用,那么,是不是药企需要来为这个价格背锅呢?

假设某个国家没有猪肉,国家出了政策鼓励养猪,结果猪肉出来的价格比较高,那么是否应该发起一个运动,整治“黑心”的养猪人呢?猪要养肥了才能杀,如果“养猪优惠”政策成了“杀猪盘”,那么今后谁还敢养猪呢?

当然,在另一方面,如果药物的价格真的太离谱,那么针对“孤儿药”的政策确实需要审视。如何在鼓励研发“孤儿药”的同时,又尽量减少医疗的负担?这其实也是各方长期关注的问题,需要实实在在解决问题,不能靠网络上热度维持不过三天的“口诛笔伐”。

如果只是以讹传讹,挑起鄙视,能够带来流量,却不利于患者。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

▎ 图/一条命值多少钱?对于这个孩子来说,如果他服用诺西那生钠注射液,至少需要一年6次,50至60万美元,如果服用另一款基因疗法 Zolgensma,则价值200万美元

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

一针55万,一年六针300万?西安高价药用药是否合理?谁应该来买单?

如果说治疗费用主要是诺西那生钠注射液的价格,很多人心里有这样一个疑问:用药是否合理?

2014年,患了滑膜肉瘤的魏则西,因为被不良广告误导,花了20万治疗费用,接受了一种并未正式批准的“细胞治疗”,钱是花了,但病却没有治好。

在几个月前,临床医生张煜在网上发文,指出一位患者在接受上海某医院医师救治后,欠下十多万元债务,最后还是不幸去世。事件的重点是,患者没有使用费用较低的治疗方案,而是使用了“费用急剧升高的奇葩二线治疗方案”,以及“无效、昂贵、不合法的NK治疗”。张煜认为,这是典型的过度医疗行为。

但是西安1岁小患者的治疗,并不是“过度治疗”。

2018年5月,SMA被列入中国卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。2018年9月,作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药,诺西那生钠注射液被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月,国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠注射液,用于治疗5q SMA(注:5q SMA是最常见的SMA,约占所有病例的95%)。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

▎ 图/这个患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的孩子正在下国际象棋

所以,如果诊断没有问题,那诺西那生钠注射液的用药就没有问题。

但是,药物的费用,确实是一个大问题。患者第一年内需要注射6针,之后每4个月需要注射1针,对于患者家庭来说,这确实是一个很大的负担。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

▎ 图/这个患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的孩子正在进行康复训练

前面提到,在澳洲,患者只需要付出每针41澳元的费用,其余的都是澳洲政府的医保系统买单。在“买个电视都需要贷款”的美国,患者也不可能都是自费使用该药物,主要费用也是需要商业医保来买单。当然,羊毛出在羊身上,最终为费用买单的,还是广大的消费者,如果医疗费用水涨船高,那么医疗保险的费用同样会增加。

但是每个国家的国情不同,中国并没有发达的商业医保体系,购买了商业医保的人数并不多,患者也不可能在诊断出疾病之后,再去买商业医保来买单。同时,国家医保的池子也有限,如果把高价的罕见病用药纳入国家医保体系,就意味着其他药物的空间会受到挤兑。

因此,如果不扩大医保的容量,也很难将罕见病用药纳入医保。

尤其面对着新冠疫情,中国目前在大力接种新冠疫苗,个人不需要为疫苗付费,但是国家需要用医保基金滚存结余和财政资金来共同买单。虽然本年度的医保应该不受影响,但是从长期来说,肯定会对医保的支付能力造成影响。

从短期来看,患者要想避免“孤儿药”费用的问题,只有提前购买商业保险,否则只能等待公益基金的援助。在一些省市,确实也开展了关于SMA患者的援助项目,希望能减轻患者家庭的负担。

其实不只是“孤儿药”有治疗费用的问题,很多新药都有着同样问题。

比如治疗丙肝病毒感染的药物Sovaldi,在批准上市时,需要1000美元1片,8.4万美元一个疗程。又比如癌症免疫治疗药物K药,在上市之初,美国价格高达每年15万美元。

西安幼儿55万天价药费未完,年内还需300万?谁为国内5万病儿买单

但是,这些价格并不是一成不变的,随着更多的同类新药获得批准,药物的价格也就会大幅降低。2020年1月,三款丙肝药物进入新医保目录,平均降价幅度超85%,其中针对全基因型的丙肝药物丙通沙(Sovaldi的升级版,俗称“吉三代”),患者原来一个疗程需要支付近7万元,降价后只需约1万3千元。而对于K药,自2021年1月1日起,国内已经正式实施全新患者援助方案:首次援助“2+2”,后续援助“2+N”,也就是说,患者仅需自费4个疗程,就可以持续用至疾病进展,两年14万元封顶。

所以,这个世界不完美,但是只要我们没有被愤怒蒙住了眼,那么这个世界也没那么糟糕,而且还在变好。

http://www.linden168.com

站长声明:以上内容是由各互联网用户贡献并自行上传的,我们新闻网站并不拥有所有权的故也不会承担相关法律责任。如您发现具有涉嫌版权及其它版权的内容,欢迎发送至:1271246428@qq.com 进行相关的举报,本站人员会在2~3个工作日内亲自联系您,一经查实我们将立刻删除相关的涉嫌侵权内容。